Leczenie małopłytkowości immunologicznej (ITP) – opcje terapeutyczne

Małopłytkowość immunologiczna (ITP), znana także jako samoistna plamica małopłytkowa, stanowi wyzwanie terapeutyczne wymagające zindywidualizowanego podejścia. Celem leczenia nie jest normalizacja liczby płytek krwi, lecz utrzymanie ich na poziomie bezpiecznym, zapobiegającym poważnym krwawieniom¹. Współczesne wytyczne sugerują rozpoczęcie leczenia u dorosłych pacjentów z liczbą płytek poniżej 30 × 10^9/L, szczególnie gdy występują objawy krwawienia lub zwiększone ryzyko krwawienia².

Leczenie pierwszego rzutu

Kortykosteroidy pozostają podstawą terapii pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ITP³. Najczęściej stosowane preparaty to prednizon doustnie lub deksametazon w wysokich dawkach, które działają poprzez zmniejszenie produkcji przeciwciał przeciwpłytkowych⁴. Współczesne wytyczne zalecają ograniczenie czasu stosowania kortykosteroidów do maksymalnie 6-8 tygodni, aby zminimalizować ryzyko działań niepożądanych⁵.

Immunoglobuliny dożylne (IVIG) stanowią alternatywę dla kortykosteroidów, szczególnie gdy wymagany jest szybki wzrost liczby płytek⁶. IVIG działa poprzez blokowanie receptorów Fc na makrofagach, co spowalnia niszczenie płytek². Odpowiedź na leczenie występuje zwykle w ciągu 24-48 godzin, jednak efekt jest przejściowy i trwa zazwyczaj 2-6 tygodni⁷.

Anti-D immunoglobulina może być stosowana u pacjentów Rh-dodatnich z zachowaną śledzioną jako alternatywa dla IVIG⁶. Jest tańsza i łatwiejsza w podawaniu niż IVIG, choć wymaga ostrożności ze względu na ryzyko hemolizy wewnątrznaczyniowej⁹.

Leczenie drugiego rzutu

Gdy terapia pierwszego rzutu okazuje się nieskuteczna lub pacjent staje się zależny od kortykosteroidów, konieczne jest zastosowanie leczenia drugiego rzutu. Współczesne wytyczne zalecają agoniści receptorów trombopoetyny (TPO-RA) jako preferowaną opcję terapeutyczną¹⁰ Zobacz więcej: Agoniści receptorów trombopoetyny (TPO-RA) w leczeniu ITP.

Splenektomia pozostaje bardzo skuteczną opcją terapeutyczną, zapewniającą długotrwałą remisję u około dwóch trzecich pacjentów¹¹. Jednak ze względu na dostępność skutecznych terapii farmakologicznych, splenektomię zaleca się odłożyć o co najmniej rok od rozpoznania, aby umożliwić spontaniczną remisję¹² Zobacz więcej: Splenektomia w leczeniu małopłytkowości immunologicznej.

Rytuksymab, przeciwciało monoklonalne anty-CD20, stanowi alternatywę dla pacjentów, którzy nie odpowiadają na konwencjonalne leczenie¹³. Badania wskazują na skuteczność u 46,8% pacjentów po 6 miesiącach leczenia¹⁴.

Nowoczesne terapie

Fostamatinib, inhibitor kinazy tyrozynowej śledziony (SYK), został zatwierdzony przez FDA w 2018 roku jako terapia drugiego rzutu¹⁵. Działa poprzez blokowanie niszczenia płytek przez makrofagi, oferując nowy mechanizm działania w leczeniu ITP¹⁶.

Leczenie w populacjach specjalnych

U dzieci z ITP często stosuje się obserwację bez aktywnego leczenia, ponieważ większość przypadków ustępuje samoistnie w ciągu kilku miesięcy¹⁸. Gdy leczenie jest konieczne, preferuje się krótkie kursy kortykosteroidów nad IVIG ze względu na koszty i łatwość podania¹⁹.

U kobiet w ciąży leczenie zależy od liczby płytek i nasilenia objawów. Pacjentki z łagodną postacią ITP często nie wymagają leczenia do 36 tygodnia ciąży¹⁵. W przypadku konieczności leczenia stosuje się kortykosteroidy i IVIG jako bezpieczne opcje terapeutyczne²⁰.

Monitorowanie i opieka długoterminowa

Pacjenci z przewlekłą ITP wymagają regularnego monitorowania liczby płytek i objawów krwawienia. Wiele osób z ITP może prowadzić względnie normalne życie przy liczbie płytek poniżej 20 000/μL, wymagając jedynie okazjonalnego leczenia kortykosteroidami lub lekami antyfibrynoliznymi¹⁶. Kluczowe jest unikanie leków wpływających na funkcję płytek, takich jak aspiryna czy ibuprofen²¹.

Perspektywy przyszłości

Rozwój zrozumienia patogenezy ITP prowadzi do opracowywania nowych terapii celowanych. Obecnie badane są inhibitory kinazy Brutona, inhibitory receptora Fc noworodkowego, terapie celujące w komórki plazmatyczne oraz modulatory układu dopełniacza²². Te nowatorskie podejścia mogą w przyszłości znacząco poprawić wyniki leczenia pacjentów z oporną na leczenie ITP¹⁶.