Rokowanie w makroglobulinemii Waldenströma

Makroglobulinemia Waldenströma należy do nowotworów o powolnym przebiegu, co ma istotny wpływ na długoterminowe rokowanie pacjentów¹. Prognoza w tej chorobie zależy od wielu czynników, w tym wieku pacjenta, tempa progresji choroby oraz odpowiedzi na zastosowane leczenie¹. Rokowanie znacznie się poprawiło w ostatnich latach dzięki dostępności nowych metod terapeutycznych¹.

Międzynarodowy System Punktacji Prognostycznej

W przeciwieństwie do innych nowotworów, makroglobulinemia Waldenströma nie posiada standardowego systemu określania stadium choroby¹. Zamiast tego wykorzystuje się Międzynarodowy System Punktacji Prognostycznej dla Makroglobulinemii Waldenströma (IPSSWM), który jest międzynarodowo akceptowanym narzędziem służącym do oceny długoterminowego rokowania u pacjentów z objawami wymagających terapii¹.

System ocenia następujące parametry: wiek pacjenta, poziom hemoglobiny, liczbę płytek krwi, stężenie beta-2 mikroglobuliny oraz poziom monoklonalnej immunoglobuliny M w surowicy¹². Te czynniki są oceniane punktowo, aby zakwalifikować pacjentów do jednej z trzech grup ryzyka: niskiego, średniego i wysokiego¹. Wynik prognostyczny, wraz ze specyfiką indywidualnej sytuacji pacjenta, może pomóc lekarzowi w podejmowaniu decyzji terapeutycznych i ocenie indywidualnego rokowania¹.

Wskaźniki przeżywalności według grup ryzyka

Dane dotyczące przeżywalności różnią się znacznie w zależności od grupy ryzyka określonej przez system IPSSWM. Dla pacjentów z grupy niskiego ryzyka 5-letnia przeżywalność wynosi 87%, dla grupy średniego ryzyka 68%, natomiast dla grupy wysokiego ryzyka tylko 36%³⁴.

Badania prowadzone w Ameryce Łacińskiej potwierdzają skuteczność systemu IPSSWM jako narzędzia prognostycznego. W tej populacji 5-letnia całkowita przeżywalność wyniosła 81%, przy czym u pacjentów leczonych wskaźniki te osiągnęły 78% dla całkowitej przeżywalności i 59% dla przeżywalności wolnej od progresji⁵⁶. Szczegółowa analiza grup ryzyka wykazała znaczące różnice: grupa wysokiego ryzyka osiągnęła 64% 5-letniej przeżywalności i 35% przeżywalności wolnej od progresji, grupa średniego ryzyka odpowiednio 88% i 59%, podczas gdy grupa niskiego ryzyka osiągnęła 100% 5-letniej przeżywalności i 82% przeżywalności wolnej od progresji⁶.

Wpływ wieku na rokowanie

Wiek jest najważniejszym czynnikiem prognostycznym wpływającym na przeżywalność pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma². Pacjenci poniżej 70. roku życia mają medianę przeżycia przekraczającą 10 lat, osoby w wieku 70-79 lat około 7 lat, natomiast pacjenci w wieku 80 lat i starsi około 4 lata². Badania pokazują, że 66% pacjentów (ponad 2 na 3) żyje 10 lat po diagnozie, jednak długość życia znacznie różni się w zależności od wieku⁷.

Znaczenie mutacji genetycznych

Obecność określonych mutacji genetycznych ma wpływ na rokowanie w makroglobulinemii Waldenströma. Szczególnie ważna jest mutacja MYD88, której obecność wiąże się z lepszym rokowaniem²⁷. 10-letnia przeżywalność dla pacjentów z mutacją MYD88 wynosi 90% w porównaniu do 73% u pacjentów bez tej mutacji². Brak mutacji MYD88 czasami sugeruje gorsze rokowanie⁷.

Współczesne trendy w przeżywalności

Rokowanie dla pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma znacznie się poprawiło w ostatnich dekadach¹⁸. Najnowsze badania sugerują, że mediana przeżycia zbliża się do 14-16 lat po diagnozie¹. Według Narodowego Instytutu Raka, ogólna relatywna 5-letnia przeżywalność wynosi około 78%³⁸, podczas gdy 10-letnia przeżywalność osiąga około 64%⁹.

W ostatniej dekadzie (2001-2010) mediana całkowitej przeżywalności dla wszystkich grup pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma poprawiła się do nieco ponad 8 lat w porównaniu do 6 lat w poprzedniej dekadzie (1991-2000)³. Ten fakt, w połączeniu z tym, że pacjenci z tą chorobą są zazwyczaj diagnozowani w starszym wieku, sprawia, że ich wskaźniki przeżywalności zbliżają się do tych oczekiwanych dla ogólnej populacji¹.

Transformacja histologiczna i jej wpływ na rokowanie

Transformacja histologiczna do chłoniaka rozlanego z dużych komórek B jest rzadkim powikłaniem u pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma i zazwyczaj wiąże się z gorszym rokowaniem Zobacz więcej: Transformacja histologiczna w makroglobulinemii Waldenströma. Pacjenci, u których dochodzi do transformacji histologicznej, mają gorszą przeżywalność w porównaniu do pacjentów, u których choroba nie ulega transformacji podczas jej przebiegu¹⁰.

Przyczyny zgonów i czynniki wpływające na rokowanie

Analiza przyczyn zgonów u pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma dostarcza ważnych informacji prognostycznych Zobacz więcej: Czynniki wpływające na długość życia w makroglobulinemii Waldenströma. W badaniu południowoamerykańskim, po 5 latach od diagnozy, 38 pacjentów (26%) doświadczyło nawrotu choroby, a 29 (20%) zmarło⁶. Najczęstszymi przyczynami zgonu były infekcje (7 przypadków) oraz progresja choroby/transformacja do agresywnego chłoniaka nieziarniczego (5 przypadków)⁶.

Indywidualizacja prognoz

Ważne jest, aby pamiętać, że opublikowane wskaźniki przeżywalności opierają się na odpowiedzi grup pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma na leczenie¹. Te statystyki są mniej użyteczne w charakteryzowaniu prognozy dla konkretnej osoby z tą chorobą, której rokowanie może być wpływane przez wiele czynników, takich jak ogólny stan zdrowia, dostęp do terapii i tolerancja skutków ubocznych¹. Statystyki są średnimi opartymi na dużych grupach pacjentów i nie mogą przewidzieć, co stanie się w każdym indywidualnym przypadku⁹.

Rokowanie może się znacznie różnić między poszczególnymi osobami, a lekarz prowadzący będzie w stanie dostarczyć najdokładniejszej prognozy opartej na specyficznych okolicznościach danej osoby¹¹. Posiadanie specjalisty od makroglobulinemii Waldenströma w zespole terapeutycznym zapewnia najlepszy sposób prawdziwego zrozumienia swojego rokowania¹¹.