REKLAMA

Jak działa tezakaftor?

Tezakaftor należy do grupy tzw. korektorów CFTR, czyli substancji, które poprawiają funkcjonowanie białka CFTR – kluczowego w przebiegu mukowiscydozy. Białko to odpowiada za transport jonów chlorkowych w komórkach, a jego nieprawidłowe działanie prowadzi do gromadzenia się gęstego śluzu w płucach i innych narządach. Tezakaftor ułatwia powstawanie i transport białka CFTR do powierzchni komórek, co pozwala na lepszą wymianę jonów i poprawia funkcjonowanie układu oddechowego. Najczęściej stosowany jest w połączeniu z innymi substancjami czynnymi, takimi jak iwakaftor czy eleksakaftor, co potęguje korzystne efekty leczenia12.

Wskazania do stosowania tezakaftoru

Zakres stosowania tezakaftoru zależy od postaci leku, wieku pacjenta oraz współistniejących substancji czynnych. Wskazania obejmują głównie leczenie mukowiscydozy u osób z określonymi mutacjami genu CFTR.

Stosowanie u dorosłych

U dorosłych tezakaftor jest stosowany wyłącznie w leczeniu mukowiscydozy, ale podanie tej substancji zawsze odbywa się w połączeniu z innymi lekami, najczęściej z iwakaftorem lub iwakaftorem i eleksakaftorem. Poniżej przedstawiono główne wskazania:

  • Mukowiscydoza – leczenie osób, które mają co najmniej jedną mutację F508del genu CFTR34.
  • Mukowiscydoza z określonymi mutacjami – leczenie osób homozygotycznych pod względem mutacji F508del lub heterozygotycznych pod względem tej mutacji i z drugą mutacją: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G lub 3849+10kbC→T5.

Tezakaftor w połączeniu z iwakaftorem lub iwakaftorem i eleksakaftorem jest wskazany wyłącznie w leczeniu mukowiscydozy i nie jest stosowany w innych schorzeniach. Wybór terapii zależy od typu mutacji genu CFTR oraz wieku pacjenta.

Ważne informacje o terapii skojarzonej:

  • Tezakaftor nie jest stosowany samodzielnie – zawsze w połączeniu z innymi substancjami czynnymi (iwakaftor, eleksakaftor).
  • Wskazania i skuteczność terapii zależą od rodzaju mutacji genu CFTR u pacjenta.
  • Nie wszystkie połączenia są odpowiednie dla każdej grupy wiekowej i wszystkich typów mutacji.
  • Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie odpowiedniej mutacji genetycznej.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Wskazania do stosowania tezakaftoru u dzieci i młodzieży różnią się w zależności od wieku oraz postaci leku:

  • Dzieci od 2 do poniżej 6 lat – tezakaftor w połączeniu z iwakaftorem i eleksakaftorem (granulat) jest wskazany do leczenia mukowiscydozy u dzieci z co najmniej jedną mutacją F508del67.
  • Dzieci od 6 do poniżej 12 lat – tezakaftor w połączeniu z iwakaftorem lub iwakaftorem i eleksakaftorem (tabletki lub granulat) jest wskazany w leczeniu mukowiscydozy u dzieci z co najmniej jedną mutacją F508del346.
  • Dzieci od 6 lat i młodzież – tezakaftor z iwakaftorem (tabletki) jest wskazany u pacjentów homozygotycznych pod względem mutacji F508del lub heterozygotycznych z drugą mutacją określoną w dokumentacji (P67L, R117C, L206W itd.)5.
  • Dzieci poniżej 2 lat – brak wskazań do stosowania tezakaftoru w tej grupie wiekowej6.

Wskazania u dzieci mogą wymagać indywidualnego dostosowania dawki oraz dokładnego określenia rodzaju mutacji CFTR. Nie wszystkie schematy leczenia są odpowiednie dla każdej grupy wiekowej czy każdej mutacji.

Wskazania w zależności od połączeń z innymi substancjami czynnymi

  • Tezakaftor + iwakaftor – stosowane u pacjentów (od 6 lat) z określonymi mutacjami genu CFTR, zarówno homozygotycznych, jak i niektórych heterozygotycznych5.
  • Tezakaftor + iwakaftor + eleksakaftor – wskazane u pacjentów (od 2 lat) z co najmniej jedną mutacją F508del, niezależnie od obecności drugiej mutacji36.

Stosowanie u innych szczególnych grup pacjentów

Zgodnie z dokumentacją, szczególne środki ostrożności dotyczą osób z zaburzeniami czynności wątroby i nerek oraz pacjentów po przeszczepach narządów. Stosowanie tezakaftoru w tych grupach wymaga dokładnej oceny korzyści i ryzyka, a w niektórych przypadkach jest przeciwwskazane lub wymaga ścisłego monitorowania8910.

Co jeszcze warto wiedzieć o stosowaniu tezakaftoru?

  • Nie każdy pacjent z mukowiscydozą może być leczony tezakaftorem – wymagane jest potwierdzenie określonych mutacji w genie CFTR.
  • Leczenie dzieci poniżej 2 lat nie jest wskazane.
  • Stosowanie tezakaftoru w połączeniu z innymi lekami może różnić się dawkowaniem i wskazaniami w zależności od wieku pacjenta i postaci leku.
  • Przed rozpoczęciem terapii lekarz zleci odpowiednie badania genetyczne.

Tabela wskazań według grup pacjentów

Wskazanie Dorośli Dzieci > 12 lat Dzieci < 12 lat Osoby starsze Pacjenci z niewydolnością nerek
Mukowiscydoza z co najmniej jedną mutacją F508del (TEZ + IVA + ELX) Tak Tak Tak (od 2 lat) Tak* Tak, z ostrożnością
Mukowiscydoza, homozygota F508del lub określone mutacje (TEZ + IVA) Tak Tak Tak (od 6 lat) Tak* Tak, z ostrożnością

*Brak odrębnych zaleceń dla osób starszych – dawkowanie i skuteczność oceniane indywidualnie11812.

Tezakaftor jako element nowoczesnej terapii mukowiscydozy

Tezakaftor stanowi ważny składnik nowoczesnych schematów leczenia mukowiscydozy, zwłaszcza u pacjentów z mutacją F508del w genie CFTR. W połączeniu z innymi substancjami czynnymi przyczynia się do poprawy funkcji oddechowych, zmniejszenia liczby zaostrzeń i poprawy jakości życia pacjentów. Wskazania do stosowania są ściśle określone i zależą od wieku, postaci leku oraz potwierdzonych mutacji genetycznych. Właściwy dobór terapii pozwala na indywidualne dostosowanie leczenia do potrzeb pacjenta, zwiększając szansę na lepsze efekty terapeutyczne536.

Pytania i odpowiedzi

Na co stosuje się tezakaftor?

Tezakaftor stosuje się w leczeniu mukowiscydozy u osób z określonymi mutacjami genu CFTR, zawsze w połączeniu z innymi lekami53.

Czy tezakaftor może być stosowany u dzieci?

Tak, tezakaftor w połączeniu z innymi lekami może być stosowany u dzieci od 2. roku życia, jeśli występuje odpowiednia mutacja CFTR6.

Jakie są wskazania do stosowania tezakaftoru u dorosłych?

U dorosłych tezakaftor stosuje się w leczeniu mukowiscydozy z co najmniej jedną mutacją F508del genu CFTR, w połączeniu z innymi lekami3.

Czy wszystkie osoby z mukowiscydozą mogą przyjmować tezakaftor?

Nie, tylko osoby z określonymi mutacjami genu CFTR kwalifikują się do leczenia tezakaftorem5.

Czy leczenie tezakaftorem wymaga badań genetycznych?

Tak, przed rozpoczęciem terapii należy potwierdzić obecność właściwych mutacji CFTR badaniem genetycznym5.

REKLAMA