REKLAMA

Czym jest mechanizm działania substancji czynnej?

Mechanizm działania substancji czynnej to sposób, w jaki lek wpływa na organizm, aby przynieść oczekiwane efekty terapeutyczne1. W przypadku patisyranu istotne są dwa pojęcia: farmakodynamika oraz farmakokinetyka. Farmakodynamika opisuje, jak lek działa na organizm – na przykład na jakie białka czy komórki oddziałuje. Farmakokinetyka to z kolei droga leku przez organizm – jak jest wchłaniany, rozprowadzany, przetwarzany i wydalany. Zrozumienie tych procesów pozwala przewidzieć skuteczność oraz bezpieczeństwo leczenia.

Jak patisyran działa w organizmie?

Patisyran to nowoczesny lek, którego mechanizm działania opiera się na zjawisku zwanym interferencją RNA (RNAi). W praktyce oznacza to, że patisyran wykorzystuje naturalny proces w komórkach, aby wyciszyć określony gen odpowiedzialny za produkcję białka transtyretyny (TTR). To białko, gdy jest wadliwe, może odkładać się w tkankach i prowadzić do rozwoju amyloidozy1.

Patisyran jest podawany w postaci nanocząsteczek lipidowych, które trafiają głównie do komórek wątroby – to właśnie tam powstaje większość białka TTR. W komórkach wątroby patisyran powoduje rozpad cząsteczek mRNA TTR, czyli „instrukcji” do produkcji tego białka. Efektem jest wyraźne zmniejszenie ilości TTR we krwi. Po podaniu pojedynczej dawki patisyranu stężenie TTR w surowicy spada nawet o około 80% w ciągu 10–14 dni1. Przy regularnym stosowaniu lek utrzymuje ten efekt na stałym poziomie – nawet do 84% obniżenia TTR po 18 miesiącach terapii2.

  • Patisyran działa na poziomie genetycznym, wyciszając produkcję szkodliwego białka TTR1.
  • Zmniejszenie TTR prowadzi do ograniczenia odkładania się amyloidu w tkankach1.
  • Efekt terapeutyczny polega na zahamowaniu postępu choroby oraz poprawie jakości życia pacjentów3.
Ważne: Patisyran może znacząco obniżać poziom witaminy A i białka ją transportującego we krwi. Długotrwała terapia wiąże się nawet z 62% spadkiem stężenia witaminy A. Z tego powodu konieczne jest monitorowanie poziomu tej witaminy i odpowiednia suplementacja podczas leczenia patisyranem, aby zapobiec niedoborom2.

Losy patisyranu w organizmie – jak lek jest przetwarzany?

Farmakokinetyka patisyranu opisuje, jak lek przemieszcza się i jest przetwarzany przez organizm4. Lek podaje się dożylnie, a ponad 95% jego cząsteczek jest związanych z nanocząsteczkami lipidowymi, które pomagają dotrzeć do komórek wątroby. Patisyran nie wiąże się w dużym stopniu z białkami krwi, co ułatwia jego działanie.

  • Po kilku miesiącach regularnego stosowania (co 3 tygodnie) lek osiąga stabilny poziom w organizmie4.
  • Okres półtrwania, czyli czas potrzebny do usunięcia połowy leku z organizmu, wynosi średnio 3,2 dnia5.
  • Patisyran jest rozkładany przez enzymy do prostszych cząsteczek, a tylko niewielka ilość jest wydalana w niezmienionej formie z moczem5.
  • U osób starszych, a także u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek, farmakokinetyka leku nie różni się znacząco od osób zdrowych678.
  • Patisyran nie wpływa na działanie wielu ważnych enzymów w organizmie i nie jest przez nie rozkładany9.

Wyniki badań przedklinicznych – bezpieczeństwo stosowania

W badaniach przedklinicznych, czyli prowadzonych na zwierzętach przed dopuszczeniem leku do leczenia ludzi, sprawdzano bezpieczeństwo patisyranu10. Najczęściej obserwowano wpływ na wątrobę i śledzionę, jednak większość zmian ustępowała po zakończeniu leczenia. Nie wykazano działania genotoksycznego ani rakotwórczego. W badaniach na zwierzętach nie zaobserwowano szkodliwego wpływu na płodność czy rozwój potomstwa, choć w niektórych przypadkach przy bardzo wysokich dawkach odnotowano poronienia u królików11.

Ważne dla pacjentów z chorobami współistniejącymi:

  • Patisyran może być stosowany także u pacjentów po przeszczepie wątroby – efekty leczenia i sposób działania leku są podobne jak u pozostałych chorych12.
  • U osób z łagodnymi zaburzeniami funkcji nerek lub wątroby nie ma potrzeby modyfikowania dawki, ale brak jest danych dla ciężkich przypadków78.
  • W badaniach klinicznych nie wykazano różnic w działaniu leku u osób starszych6.

Podsumowanie: Patisyran – nowoczesne podejście do leczenia amyloidozy

Patisyran to przełomowa substancja czynna, która działa na poziomie genetycznym, skutecznie ograniczając produkcję szkodliwego białka TTR odpowiedzialnego za rozwój dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej1. Dzięki zastosowaniu nanocząsteczek lipidowych, lek trafia bezpośrednio do komórek wątroby, gdzie wywołuje rozpad „instrukcji” do produkcji TTR. Efektem terapii jest wyraźna poprawa objawów oraz zahamowanie postępu choroby, przy jednoczesnym zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa. Patisyran stanowi przykład nowoczesnej terapii celowanej, która daje nadzieję na skuteczną walkę z rzadką i trudną do leczenia chorobą.

Pytania i odpowiedzi

Jak działa patisyran?

Patisyran blokuje produkcję białka TTR w wątrobie, co zmniejsza jego ilość we krwi i hamuje odkładanie się amyloidu1.

Jak długo patisyran utrzymuje się w organizmie?

Okres półtrwania patisyranu wynosi średnio 3,2 dnia, a lek jest eliminowany głównie przez rozkład enzymatyczny5.

Czy patisyran może być stosowany u osób starszych?

Tak, nie stwierdzono różnic w działaniu i bezpieczeństwie patisyranu u osób starszych w porównaniu do młodszych pacjentów6.

Czy patisyran wpływa na poziom witaminy A?

Tak, patisyran obniża poziom witaminy A we krwi, dlatego podczas leczenia należy monitorować jej stężenie2.

REKLAMA