W ostatni dzień lutego na całym świecie obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich. Jest to dzień, w którym skupiamy się na zwiększaniu świadomości chorób rzadkich oraz przybliżaniu pojęć, terminów z nimi związanymi. Jest to także święto wszystkich osób cierpiących na choroby rzadkie.
Sapropteryna, fosdenopteryna i kwas kargluminowy to substancje czynne, które wykorzystywane są w leczeniu rzadkich, wrodzonych zaburzeń metabolizmu. Każda z nich ma nieco inne zastosowania, mechanizmy działania i zalecenia dotyczące bezpieczeństwa u dzieci, kobiet w ciąży czy osób z chorobami nerek lub wątroby. Poznaj podobieństwa i kluczowe różnice między nimi – od wskazań, przez skuteczność, po zalecenia dla szczególnych grup pacjentów.
Treosulfan to substancja czynna o szerokim zastosowaniu w leczeniu nowotworów i przygotowaniu do przeszczepień szpiku. Wyróżnia się skutecznością zarówno u dorosłych, jak i dzieci, choć jego użycie zależy od konkretnego wskazania oraz połączenia z innymi lekami. Poznaj najważniejsze informacje dotyczące wskazań do stosowania treosulfanu, w tym różnice w zastosowaniu u różnych grup pacjentów.
Fosdenopteryna to substancja czynna stosowana w leczeniu rzadkiej wrodzonej choroby metabolicznej u dzieci. Profil bezpieczeństwa tego leku opiera się na ograniczonych, ale obiecujących danych, a jej stosowanie wymaga uwzględnienia specjalnych środków ostrożności, szczególnie w zakresie ochrony przed światłem słonecznym oraz w niektórych grupach pacjentów. Sprawdź, jakie środki ostrożności są zalecane i komu można ją podawać.
Aminoplasmal Paed 10% to roztwór do infuzji stosowany w żywieniu pozajelitowym u dzieci, gdy żywienie doustne lub dojelitowe nie jest możliwe. Lek jest wskazany w przypadkach niedożywienia, chorób przewodu pokarmowego, stanów po operacjach oraz wrodzonych wad metabolizmu. Dawkowanie zależy od wieku i stanu pacjenta, a przeciwwskazania obejmują m.in. nadwrażliwość na składniki leku, ciężkie zaburzenia układu krążenia i niewydolność wątroby. Najczęstsze działania niepożądane to reakcje alergiczne oraz nudności i wymioty.
Aminoplasmal Paed 10% to roztwór do infuzji zawierający aminokwasy, przeznaczony do żywienia pozajelitowego u dzieci. Jest bezpieczny dla noworodków, niemowląt i starszych dzieci, ale ma pewne przeciwwskazania, takie jak nadwrażliwość na składniki, wrodzone wady metabolizmu aminokwasów, ciężkie zaburzenia układu krążenia, hipoksja, kwasica metaboliczna, ciężka niewydolność wątroby i nerek, niewyrównana niewydolność serca oraz zaburzenia równowagi elektrolitów i płynów. Alternatywne leki to Amiped, Olimel i SmofKabiven. Dawkowanie zależy od wieku i stanu zdrowia dziecka, a możliwe działania niepożądane to reakcje alergiczne, nudności i wymioty.


