Zolgensma to terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 1, spowodowanego mutacją genu SMN1. Lek działa poprzez wprowadzenie do organizmu funkcjonalnej kopii genu SMN, co wspomaga przeżycie neuronów ruchowych. Podawany jest w formie dożylnego wlewu, a dawka wynosi 2 x 10¹³ vg/ml. Zolgensma może przynieść znaczną poprawę w zakresie funkcji motorycznych u pacjentów, którzy nie wymagają wspomagania wentylacji. W badaniach klinicznych wykazano, że pacjenci leczeni tym lekiem osiągają kluczowe etapy rozwoju ruchowego, co jest obiecującym wynikiem w kontekście tej ciężkiej choroby. Jednakże, jak każdy lek, Zolgensma może powodować działania niepożądane, w tym hepatotoksyczność i małopłytkowość, które wymagają monitorowania.