Czy dzieci z chorobami jelit mają wystarczający dostęp do terapii?

Dzieci z chorobami jelit, takimi jak choroba Crohna czy wrzodziejące zapalenie jelita grubego, mają znacznie mniej opcji leczenia niż dorośli pacjenci. To prawdziwy problem, który dotyczy tysięcy młodych ludzi na całym świecie. Podczas gdy dorośli mogą korzystać z trzynastu różnych nowoczesnych leków zatwierdzonych przez amerykańską agencję ds. żywności i leków, dzieci mają dostęp jedynie do dwóch takich terapii. Ta ogromna różnica sprawia, że leczenie młodych pacjentów staje się prawdziwym wyzwaniem dla lekarzy i rodziców. Firmy ubezpieczeniowe często odmawiają pokrycia kosztów leczenia, argumentując, że dany lek nie jest oficjalnie zatwierdzony dla dzieci, co oznacza, że młodzi pacjenci muszą czekać na rozpoczęcie odpowiedniej terapii.

Brak odpowiednich opcji leczenia zmusza lekarzy do stosowania leków poza oficjalnymi wskazaniami, co oznacza używanie ich u dzieci mimo że nie zostały one dokładnie przebadane w tej grupie wiekowej. Choć może to być lepsze rozwiązanie niż długotrwałe stosowanie sterydów czy konieczność operacji, to nadal nie jest to idealna sytuacja – nie wiemy dokładnie, jak te leki działają w organizmie dziecka i jakie powinny być odpowiednie dawki. Dodatkowo, gdy pojawia się możliwość uczestnictwa w badaniach klinicznych nowych leków, rodzice często nie chcą zapisywać swoich dzieci, bo wiedzą, że mogą otrzymać lek w mniejszej dawce niż potrzebna lub wcale go nie dostać. Badania kliniczne dla dzieci są też często zaprojektowane w sposób, który nie uwzględnia specyfiki młodych pacjentów – wymagają długich przerw w leczeniu czy inwazyjnych procedur, co może być szkodliwe dla i tak już chorego dziecka. Trudno jest przekonać rodziców do uczestnictwa w badaniu, gdy wiedzą, że mogą otrzymać nieoptymalne leczenie.

Przykładem tego problemu jest wedolizumab, lek który został zatwierdzony dla dorosłych ponad dziesięć lat temu, ale do dziś nie ma oficjalnego pozwolenia na stosowanie u dzieci. Mimo że istnieje wiele dowodów na to, że lek ten pomaga również młodym pacjentom, przeprowadzenie odpowiednich badań zajęło ogromne zasoby – siedemnaście ośrodków medycznych w sześciu krajach przez sześć lat zbierało dane od zaledwie 137 dzieci. „Cenne lata mogły zostać zaoszczędzone, gdyby badania nad odpowiednim dawkowaniem były głównym celem ukierunkowanych badań, a zatwierdzenie zostało wydane na podstawie przeniesienia danych o skuteczności z badań na dorosłych” – piszą autorzy badania. Podobna sytuacja dotyczy innych leków – pierwszy lek na choroby jelit został zatwierdzony dla dorosłych w 1998 roku, ale dzieci musiały czekać osiem lat na jego oficjalne zatwierdzenie. Jeszcze dłużej trwało czekanie na zatwierdzenie dla wrzodziejącego zapalenia jelita grubego – aż do 2011 roku, czyli trzynaście lat po pierwszym zatwierdzeniu.

Czy możemy poprawić dostęp do terapii dla najmłodszych?

Jeszcze bardziej frustrujący jest fakt, że dzieci z chorobami reumatycznymi, takimi jak młodzieńcze zapalenie stawów, mają dostęp do znacznie większej liczby nowoczesnych terapii. Wiele z tych samych leków, które mogłyby pomóc dzieciom z chorobami jelit, zostało zatwierdzonych dla młodych pacjentów z problemami stawów na podstawie znacznie mniej rygorystycznych badań. Na przykład jeden z leków otrzymał zatwierdzenie dla dzieci z zapaleniem stawów w 2020 roku na podstawie badania, w którym wzięło udział 127 dzieci przez rok, bez konieczności przeprowadzania dodatkowych, kosztownych badań porównawczych. „Agencja ds. żywności i leków wykazała gotowość do zaakceptowania modelu przeniesienia skuteczności z danych dotyczących dorosłych w połączeniu z wczesną analizą działania leku u dzieci z chorobami reumatycznymi” – podkreślają badacze. Niestety, w przypadku chorób jelit stosowane są znacznie bardziej restrykcyjne standardy, co prowadzi do poważnych szkód dla pacjentów. Czy to sprawiedliwe, że dzieci z różnymi chorobami mają tak różne możliwości dostępu do nowoczesnego leczenia?

Aby poprawić sytuację dzieci z chorobami jelit, konieczne jest przyjęcie podobnego podejścia jak w przypadku chorób reumatycznych. Badania nad dziećmi powinny rozpoczynać się jeszcze przed zatwierdzeniem leku dla dorosłych, a programy badań klinicznych powinny być zaprojektowane tak, aby umożliwić przeniesienie wyników na populację pediatryczną. Niezwykle ważne jest również tworzenie rejestrów bezpieczeństwa po wprowadzeniu leku na rynek oraz przeprowadzanie badań nad odpowiednim dawkowaniem u dzieci już we wczesnych etapach rozwoju leku. „Obecny stan rzeczy szkodzi dzieciom z chorobami jelit i nie może być kontynuowany” – ostrzegają autorzy badania. Środowisko lekarzy zajmujących się dziećmi, organizacje pacjentów i grupy rzecznicze muszą zostać wysłuchane, a agencje regulacyjne powinny wprowadzić niezbędne zmiany polityki, które szybko otworzą drzwi do nowoczesnych terapii dla najmłodszych pacjentów.

Podsumowanie

Dzieci z chorobami jelit, takimi jak choroba Crohna czy wrzodziejące zapalenie jelita grubego, mają znacznie ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii w porównaniu z dorosłymi pacjentami. Podczas gdy dorośli mogą korzystać z trzynastu różnych zatwierdzonych leków, dzieci mają dostęp jedynie do dwóch takich terapii. Ta dysproporcja zmusza lekarzy do stosowania leków poza oficjalnymi wskazaniami, co oznacza używanie ich u dzieci mimo braku dokładnych badań w tej grupie wiekowej. Firmy ubezpieczeniowe w USA często odmawiają pokrycia kosztów leczenia nieoficjalnie zatwierdzonych terapii, co dodatkowo utrudnia dostęp do odpowiedniego leczenia. Przykładem tego problemu jest wedolizumab, który został zatwierdzony dla dorosłych ponad dziesięć lat temu, ale do dziś nie ma oficjalnego pozwolenia na stosowanie u dzieci. Badania kliniczne dla dzieci są często zaprojektowane w sposób nieuwzględniający specyfiki młodych pacjentów, co zniechęca rodziców do uczestnictwa. Szczególnie frustrujący jest fakt, że dzieci z chorobami reumatycznymi mają dostęp do znacznie większej liczby nowoczesnych terapii dzięki mniej restrykcyjnym standardom zatwierdzania. Aby poprawić sytuację, konieczne jest przyjęcie podobnego podejścia jak w przypadku chorób reumatycznych, rozpoczynanie badań nad dziećmi przed zatwierdzeniem leku dla dorosłych oraz tworzenie rejestrów bezpieczeństwa po wprowadzeniu leku na rynek.