Czym są kryteria kwalifikacyjne?

Kiedy naukowcy badają nowe leki na choroby zapalne jelit, ustalają zasady, kto może wziąć udział w badaniu. Te zasady nazywają się kryteriami kwalifikacyjnymi. Nowe badanie pokazuje, że te kryteria są często zbyt surowe i skomplikowane, co sprawia, że wiele osób chorych nie może uczestniczyć w testach nowych leków.

Wyobraź sobie, że naukowcy testują nowy lek, który ma pomóc ludziom z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego lub chorobą Leśniowskiego-Crohna (to dwa główne rodzaje chorób zapalnych jelit). Okazuje się, że tylko około 30% pacjentów z tymi chorobami mogłoby wziąć udział w takim badaniu. Pozostali są wykluczani z różnych powodów. Naukowcy przeanalizowali 59 dużych badań klinicznych z ostatnich 20 lat i odkryli, że każde badanie miało średnio aż 44 różne kryteria, które określały, kto może wziąć udział, a kto nie. Te kryteria nie stały się prostsze z czasem, a wręcz przeciwnie – coraz bardziej skomplikowane, co utrudnia znalezienie odpowiednich uczestników.

Jakie są skutki restrykcyjnych kryteriów?

Co ciekawe, osoby starsze często nie mogą uczestniczyć w takich badaniach – prawie dwie trzecie badań miało górną granicę wieku (75 lub 80 lat). To spory problem, ponieważ osoby powyżej 65 roku życia są najszybciej rosnącą grupą pacjentów z chorobami zapalnymi jelit. Wykluczani są też pacjenci, którzy mieli wcześniej nowotwór, nawet jeśli był on wyleczony wiele lat temu. Również osoby z nietypowymi formami choroby zapalnej jelit, z pewnymi powikłaniami czy ze stomią nie mogą brać udziału w badaniach. To sprawia, że wyniki badań nie odzwierciedlają rzeczywistości, z jaką spotykają się lekarze w codziennej praktyce.

“Kryteria kwalifikacyjne w badaniach klinicznych chorób zapalnych jelit są restrykcyjne i złożone, co ogranicza możliwość uogólnienia wyników skuteczności i bezpieczeństwa w codziennej praktyce, gdy leki zostają zatwierdzone” – podkreślają autorzy badania.

Czy wyniki badań klinicznych odzwierciedlają potrzeby pacjentów?

Dlaczego to ważne? Kiedy lek zostaje zatwierdzony po takim badaniu, lekarze stosują go u wszystkich pacjentów, również tych, którzy nie mogli uczestniczyć w badaniu. Nie mają więc pewności, czy lek będzie tak samo skuteczny i bezpieczny dla tych pacjentów. Co więcej, coraz trudniej znaleźć pacjentów do badań klinicznych – liczba rekrutowanych osób znacząco spadła w ciągu ostatnich lat. W przypadku choroby Crohna spadek był ogromny – z 0,65 do zaledwie 0,08 pacjenta na ośrodek miesięcznie.

Innym ważnym aspektem jest to, że nowsze badania często ograniczają udział pacjentów, którzy wcześniej przyjmowali wiele leków biologicznych. Producenci wolą unikać pacjentów bardzo opornych na leczenie, którzy prawdopodobnie słabiej zareagują na badany lek. Jednak w rzeczywistości to właśnie ci pacjenci najbardziej potrzebują nowych opcji terapeutycznych. Eksperci sugerują, że kryteria powinny być szersze i bardziej jednolite, aby badana grupa lepiej odzwierciedlała rzeczywistych pacjentów. Istnieją już zalecenia różnych organizacji medycznych w tej sprawie, ale ich wdrożenie przez firmy farmaceutyczne pozostaje wyzwaniem.

Dla pacjentów oznacza to, że warto rozmawiać z lekarzem o tym, jak wyniki badań klinicznych odnoszą się do ich indywidualnej sytuacji, zwłaszcza jeśli mają dodatkowe choroby lub nietypową formę choroby zapalnej jelit. Nie każdy lek, który świetnie działa w badaniach klinicznych, będzie równie skuteczny u wszystkich pacjentów w rzeczywistym świecie. Przyszłe badania powinny sprawdzić, czy poszerzenie kryteriów kwalifikacyjnych wpłynie na skuteczność i bezpieczeństwo testowanych leków, co mogłoby przynieść korzyści większej liczbie pacjentów cierpiących na choroby zapalne jelit.

Podsumowanie

Kryteria kwalifikacyjne w badaniach klinicznych chorób zapalnych jelit są coraz bardziej restrykcyjne i skomplikowane, co skutkuje wykluczeniem około 70% pacjentów z możliwości uczestnictwa. Analiza 59 dużych badań klinicznych z ostatnich 20 lat wykazała średnio 44 różne kryteria w każdym badaniu. Szczególnie dotknięte są osoby starsze powyżej 75-80 lat, pacjenci po przebytej chorobie nowotworowej oraz osoby z nietypowymi formami choroby lub powikłaniami. W rezultacie wyniki badań nie odzwierciedlają rzeczywistości klinicznej, a rekrutacja pacjentów staje się coraz trudniejsza. W przypadku choroby Crohna liczba rekrutowanych pacjentów spadła z 0,65 do 0,08 pacjenta na ośrodek miesięcznie. Eksperci zalecają szersze i bardziej jednolite kryteria, aby badana grupa lepiej reprezentowała rzeczywistą populację pacjentów.