Czy dupilumab sprawdzi się w leczeniu astmy u dzieci?

Dupixent – nowe zastosowanie

Substancją czynną preparatu Dupixent jest dupilumab, czyli ludzkie przeciwciało monoklonalne. Otrzymuje się je metodą rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO).  Dupilumab hamuje przekazywanie sygnałów przez interleukunę-4 (IL-4) oraz interleukinę-13 (IL-13). Blokowanie szlaku IL-4/IL-13 zmniejsza liczbę mediatorów zapalenia typu 2 u leczonych pacjentów.  Stosowanie leku zmniejsza zmiany skórne, swędzenie oraz poprawia komfort życia chorych.

Dostępność dupilumabu

W 2017 r. lek został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej przez EMA. W 2020 r. Komisja Europejska rozszerzyła pozwolenie na dopuszczenie do obrotu o dzieci w wieku od 6 do 11 lat z ciężkim atopowym zapaleniem skóry.

Dupilumab dostępny jest w postaci roztworu do wstrzykiwań w ampułko-strzykawkach oraz we wstrzykiwaczu.

Czytaj również: Terapia trójlekowa – nowe badania dotyczące leczenia astmy

Badania Liberty Asthma Voyage

Produkt Dupixent jest wskazany dla dorosłych i młodzieży powyżej 12 r.ż., jako leczenie uzupełniające ciężkiej astmy z zapaleniem typu 2. Astma ta charakteryzuje się zwiększoną liczbą eozynofilów we krwi i (lub) zwiększonym stężeniem wydychanego tlenku azotu. Badania z udziałem pacjentów z astmą, którą niedostatecznie kontrolowano za pomocą połączenia kortykosteroidów wziewnych i innych leków, wykazały, że lek Dupixent powodował zmniejszenie liczby przypadków zaostrzenia objawów astmy podczas leczenia.

W fazie 3 badania VOYAGE stwierdzono, że Dupixent poprawia ogólną kontrolę astmy i zmniejsza objawy towarzyszące chorobie także u najmłodszych pacjentów. W badaniu wzięło udział 408 dzieci w wieku 6-11 lat. Pacjenci cierpieli na niekontrolowaną astmę o nasileniu umiarkowanym lub ciężkim. Uczestników podzielono na dwie grupy:

• pacjentów z wyjściowymi wartościami eozynofili (EOS) we krwi (EOS) ≥300 komórek/μl;
• pacjentów z FeNO ≥20 części na miliard (ppb) lub EOS ≥150 komórek/μl.

Badanie trwało od 21.04.2017  do 26.08.2020. Wyniki tego badania wykazały, że pacjenci, którzy dodali Dupixent do standardowej terapii astmy, doświadczyli zmniejszonej częstości występowania ciężkich ataków choroby. Średnia redukcja o 65% i 59% w ciągu jednego roku w porównaniu z placebo. U pacjentów zanotowano także poprawę czynności płuc. Zaobserwowano ją po dwóch tygodniach i utrzymującą się do 52 tygodni.

Czytaj również: Astma oskrzelowa — objawy i leczenie

Wyniki

Leonard Bacharier, główny badacz badania, twierdzi, że dupilumab, dodany do standardowej terapii, znacznie zmniejsza liczbę ataków astmy. Ponadto, szybko poprawia czynność płuc i kontrolę astmy. Jest to niezwykle ważne dla dzieci w okresie intensywnego rozwoju.

Ponadto w badaniu VOYAGE stwierdzono, że Dupixent zmniejsza ułamkowy poziom wydychanego tlenku azotu (FeNO.  Biomarkera zapalenia dróg oddechowych typu 2, który odgrywa kluczową rolę w astmie.

Do tej pory dupilumab badano u ponad 10 000 pacjentów w 50 badaniach klinicznych dotyczących różnych chorób przewlekłych wywołanych zapaleniem typu 2. Oprócz obecnie zatwierdzonych wskazań Sanofi i Regeneron badają dupilumab w szerokim zakresie chorób wywołanych zapaleniem typu 2 lub innymi procesami alergicznymi. Badania prowadzone są nad astmą dziecięcą, atopowym zapaleniem skóry u dzieci czy przewlekłą obturacyjną chorobą płuc.

Źródła:

• https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/dupixent-epar-product-information_pl.pdf
• http://www.pharmatimes.com/news/sanofis_dupixent_rapidly_improves_lung_function_in_children_1370186
• https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-10-13-07-00-00