Hipercholesterolemia rodzinna

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna to rzadka, zagrażająca życiu choroba, która występuje u około 1 na 250 000 osób. Pacjenci z tą chorobą mają dwie mutacje w małej grupie genów, które kontrolują sposób, w jaki organizm oczyszcza cholesterol. W rezultacie pacjenci mają bardzo wysoki poziom cholesterolu LDL, znanego jako „zły cholesterol” – nawet 500-1000 mg/dl, czyli ponad czterokrotnie więcej niż wartości normalne. U pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną może rozwinąć się przedwczesna choroba sercowo-naczyniowa, grożąca między innymi zawałem serca. Ryzyko to dotyczy pacjentów młodych, w wieku nawet kilkunastu lat. Stan wielu z nich nie poprawia się znacząco po zastosowaniu innych leków obniżających poziom cholesterolu. Bez odpowiedniego leczenia pacjenci mogą umrzeć przed 30 rokiem życia.

 

Czytaj również: https://leki.pl/poradnik/covid-19-i-cholesterol-czy-to-moze-sie-udac/

REKLAMA
REKLAMA

Praluent w badaniach klinicznych

Skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Praluent oceniano w trwającym 12 tygodni randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą, z udziałem dorosłych pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. W badaniu 45 pacjentów otrzymywało co dwa tygodnie Praluent w dawce 150 mg, a 24 pacjentów otrzymywało placebo. Pacjenci przyjmowali jednocześnie inne leki obniżające poziom LDL-C. Podstawową miarą skuteczności była procentowa zmiana poziomu LDL-C od początku leczenia do 12 tygodnia. W 12. tygodniu u pacjentów otrzymujących Praluent odnotowano średni spadek „złego cholesterolu” o 27%, podczas gdy u pacjentów otrzymujących placebo średni wzrost o 9%. Do częstych działań niepożądanych leku Praluent należą zapalenie błony śluzowej nosa i gardła, reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz grypa. U części osób przyjmujących Praluent wystąpiły także poważne reakcje nadwrażliwości.

 

Czytaj również: https://leki.pl/lek/herbatka-wspom-prawid-poziom-cholesterolu/

 

Jak działa alirokumab?

Alirokumab działa poprzez zatrzymanie białka PCSK9, czyli proproteinowej konwertazy subtylizyny/keksyny typu 9. PCSK9 kontroluje liczbę receptorów LDL, które pomagają usuwać LDL-C z krwiobiegu i umożliwiają rozkład tłuszczów i cholesterolu. Blokując PCSK9, Praluent umożliwia szybsze usuwanie LDL-C z krwi w celu obniżenia poziomu cholesterolu. Lek podaje się podskórnie co 2 tygodnie. 

Praluent został pierwotnie zatwierdzony w 2015 r. Stosuje się go także w celu zmniejszenia ryzyka zawału serca, udaru mózgu i niestabilnej dławicy piersiowej przy wymaganej hospitalizacji u osób dorosłych z chorobami układu krążenia. Ponadto Praluent został zatwierdzony do stosowania w monoterapii lub jako uzupełnienie diety bądź innych terapii w leczeniu pierwotnej hiperlipidemii.

 

Źródło:

https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-add-therapy-patients-genetic-form-severely-high-cholesterol-0