Napadowa nocna hemoglobinuria jest rzadkim, zagrażającym życiu schorzeniem krwi. Objawia się niekontrolowaną aktywacją dopełniacza i zniszczeniem czerwonych krwinek poprzez hemolizę wewnątrznaczyniową i pozanaczyniową. Analiza wyników przekrojowego badania pacjentów leczonych dotychczasowymi lekami – inhibitorami białka C5 wykazała, że co najmniej 72 % badanych miało stale niski poziom hemoglobiny. Około 36 % wymagało przynajmniej jednej transfuzji rocznie.

Czytaj również: Nowy lek na hipercholesterolemię

Metodyka badań nad Empaveli

Zatwierdzenie nowej terapii opiera się na wynikach bezpośredniego badania III fazy PEGASUS. Prowadzone było w Centrum Onkologicznym na terenie Northwestern University. Do eksperymentu zakwalifikowano 80 dorosłych pacjentów z PNH. Głównym celem było ustalenie skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku w porównaniu z Soliris (ekulizumab). W badaniu Empaveli wykazał przewagę nad Soliris pod względem zmiany poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej oraz równoważność pod względem unikania transfuzji.

REKLAMA
REKLAMA

Obecnie Empaveli (pegcetacoplan) jest pierwszą i jedyną zatwierdzoną terapią ukierunkowaną na białko C3. Centralne białko w kaskadzie dopełniacza. Stanowi to nową opcję terapeutyczną w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii.

Czytaj również: Hydroksymocznik u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Wysokie ryzyko infekcji

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłoszonymi podczas badania były reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz zakażenia. Ponadto zgłaszano biegunkę, ból brzucha, infekcje dróg oddechowych, infekcje wirusowa i zmęczenie.

U pacjentów leczonych Empaveli istnieje wysokie prawdopodobieństwo wystąpienia infekcji meningokokowych. Mogą one zagrażać życiu lub prowadzić do zgonu, jeśli nie zostaną wcześnie rozpoznane i leczone. Aby zmniejszyć ryzyko infekcji wszyscy pacjenci przed rozpoczęciem terapii muszą zostać zaszczepieni zgodnie z aktualnymi zaleceniami Amerykańskiego Komitetu Doradczego ds. Szczepień Ochronnych.

Empaveli jest dostępny wyłącznie w ramach programu Strategii Oceny i Ograniczania Ryzyka (REMS). Wynika to z możliwości ryzyka poważnych infekcji bakteryjnych. Lekarze uświadamiają pacjentów odnośnie ryzyka. Dostarczają im materiały edukacyjne oraz poświadczenia, że chorzy leczeni lekiem Empaveli są zaszczepieni przeciwko bakteriom otoczkowym.

Źródło: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-empaveli-pegcetacoplan-adults-paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-pnh-5521.html