Cerdelga to lek stosowany w długotrwałym leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Działa poprzez redukcję stężenia glukozyloceramidu, co łagodzi objawy kliniczne tej choroby. Zalecana dawka wynosi 84 mg, przyjmowana dwa razy dziennie dla pacjentów ze średnim i szybkim metabolizmem, a raz dziennie dla pacjentów ze słabym metabolizmem. Lek jest dostępny w postaci twardych kapsułek. Cerdelga jest skuteczna w poprawie parametrów hematologicznych oraz zmniejszeniu objętości śledziony i wątroby. Działania niepożądane obejmują niestrawność, bóle głowy oraz kołatanie serca, ale ogólny profil bezpieczeństwa jest akceptowalny.

