Wstrzyknięcia toksyny botulinowej w leczeniu dystonii

Toksyna botulinowa stała się leczeniem z wyboru dla większości pacjentów z ogniskową lub segmentalną dystonią¹. Ta rewolucyjna metoda terapeutyczna, wprowadzona do praktyki klinicznej pod koniec lat 80. XX wieku, fundamentalnie zmieniła podejście do leczenia dystonii².

Mechanizm działania

Toksyna botulinowa działa poprzez blokowanie wszystkich sygnałów nerwowych przez tygodnie, a nawet miesiące, gdy zostanie wstrzyknięta we właściwe miejsce³. Zapobiega to dotarciu sygnałów wywołujących dystonię do mięśni, czyniąc toksynę botulinową opcją leczenia dystonii ogniskowej lub niektórych objawów dystonii segmentalnej³. Substancja ta wpływa na nerwy w miejscu, gdzie spotykają się z mięśniami i zmniejsza nadmierną aktywność mięśniową spowodowaną przez dystonię⁴.

Toksyna botulinowa to neurotoksyna, która zatrzymuje nieprawidłowe sygnały z mózgu, aby nie dotarły do mięśni⁵. Jest wstrzykiwana do ciała w celu zatrzymania spazmu mięśni, zaczyna działać w ciągu dwóch tygodni, przy czym najlepsze rezultaty widoczne są po sześciu tygodniach⁵.

Wskazania do stosowania

Toksyna botulinowa jest uznawana za najbardziej skuteczną i dobrze tolerowaną metodę leczenia dystonii ogółem, szczególnie u osób z dystonią ogniskową lub segmentalną⁶. Blefarospazm i dystonia szyjna to jedyne postacie dystonii, dla których istnieją etykiety FDA dla leczenia toksyną botulinową, jednak jest ona powszechnie stosowana poza wskazaniami rejestracyjnymi i uważana za terapię pierwszej linii w kilku innych postaciach⁷.

Dla dystonii ogniskowych, w tym blefarospazmu, dystonii spastycznej, dystonii szyjnej, dystonii żuchwowo-ustnej, dysfonii spastycznej, a czasem kurczu pisarskiego, wstrzyknięcia toksyny botulinowej w celu tymczasowego osłabienia zaangażowanych mięśni stały się bardzo skuteczną terapią⁸. Toksyna botulinowa jest leczeniem pierwszej linii dystonii ogniskowej⁵.

Dostępne preparaty

Istnieje wysoki poziom dowodów na skuteczność toksyny botulinowej w leczeniu dystonii szyjnej, z badaniami klasy I wykazującymi korzyści we wszystkich czterech dostępnych komercyjnie formulacjach w USA (onabotulinumtoksyna A, incobotulinumtoksyna A, abobotulinumtoksyna A i rimabotulinumtoksyna B), wszystkie z zatwierdzeniem FDA do stosowania w dystonii szyjnej⁷.

Niedawno arsenał terapeutyczny został rozszerzony o zatwierdzenie przez FDA preparatu daxibotulinumtoksyna A (Daxxify) firmy Revance – pierwszego i jedynego długodziałającego neuromodulatora w formule peptydowej do leczenia dystonii szyjnej⁹. Ten nowy preparat może być szczególnie użyteczny u pacjentów, u których obecne leczenie nie utrzymuje się przez pełne 12 tygodni⁹.

Technika wykonania

Skuteczność leczenia toksyną botulinową w dużej mierze zależy od właściwego wyboru mięśni do leczenia oraz odpowiedniego doboru dawek dla każdego mięśnia¹⁰. Najważniejszym czynnikiem decydującym o sukcesie leczenia toksyną botulinową jest właściwy wybór mięśni do leczenia i właściwy dobór dawek dla każdego mięśnia¹⁰.

Wstrzyknięcia toksyny botulinowej są wykonywane z lub bez prowadzenia elektromiograficznego przez doświadczonego lekarza¹¹. Niezwykle ważne jest, aby ocena i leczenie były przeprowadzane przez lekarza specjalnie przeszkolonego w tej procedurze¹². Specjaliści z doświadczeniem w tej technice wstrzykują małe ilości tej substancji chemicznej do mięśni, aby zapobiec nadmiernemu skurczowi mięśni¹³.

Czas działania i częstotliwość zabiegów

Leczenie to będzie wymagało powtarzania w regularnych odstępach czasu, ponieważ jego efekt zanika po trzech miesiącach⁵. Leczenia trwają kilka miesięcy, zanim wstrzyknięcia muszą być powtórzone¹³. Wstrzyknięcia toksyny botulinowej pomagają rozluźnić nadmiernie aktywne mięśnie i zmniejszyć spazmy, a rezultaty utrzymują się około trzech miesięcy, więc wstrzyknięcia są powtarzane w regularnych odstępach czasu w celu utrzymania ciągłych korzyści¹⁴.

Działanie toksyny botulinowej może zapewnić ulgę przez kilka miesięcy na raz¹⁵. Toksyna botulinowa pomaga złagodzić mimowolne skurcze powodujące ból, skręcanie, nieprawidłową postawę lub zmiany w głosie lub mowie osoby, powodując tymczasowe osłabienie tych mięśni¹⁵.

Skuteczność w różnych postaciach dystonii

Wstrzyknięcia toksyny botulinowej są generalnie leczeniem z wyboru dla dystonii ogniskowej, ale podstawa dowodowa jest dość nierówna wśród różnych postaci, z solidnymi danymi z badań w dystonii szyjnej, ale minimalnymi lub żadnymi danymi z badań w innych postaciach, takich jak dystonia kończyn dolnych¹⁶.

Terapia toksyną botulinową jest uważana za leczenie pierwszej linii dystonii żuchwowo-ustnej, chociaż literatura składa się głównie z niekontrolowanych raportów obserwacyjnych, w tym małych serii przypadków⁷. Ogniskowe dystonii – jak kurcz pisarski – najlepiej leczy się wstrzyknięciem toksyny botulinowej¹⁷.

Skutki uboczne i bezpieczeństwo

Skutki uboczne związane z toksyną botulinową są łagodne i mogą obejmować suchość w ustach i osłabienie szyi¹⁸. Wstrzyknięcia toksyny botulinowej (Botox, Xenomin, Dysport i Myobloc) są wysoce skuteczną terapią dystonii ogniskowej, a nawet niektórych objawów dystonii segmentalnej¹⁹.

Leczenie toksyną botulinową może być stosowane na czas nieokreślony¹⁸. W przypadku operacji, głęboka stymulacja mózgu może zapewnić pewną ulgę od mimowolnych ruchów i nieprawidłowych pozycji związanych z tym stanem, ale nie jest uważana za lekarstwo¹⁸.

Miejsce w strategii terapeutycznej

W przypadkach, w których 1 lub 2 sąsiadujące części ciała są dotknięte dystonią (dystonia ogniskowa lub segmentalna), toksyna botulinowa jest zazwyczaj najskuteczniejszą terapią i powinna być rozważana jako pierwsze podejście do leczenia²⁰. Dla większości pacjentów z dystonią ogniskową i segmentalną leczeniem z wyboru jest toksyna botulinowa²¹.

Jeśli toksyna botulinowa nie jest skuteczna, można wypróbować selektywną denerwację chirurgiczną¹⁷. Neurochemolyza mięśni dystonicznych jest kolejną ważną opcją terapeutyczną. Wstrzyknięcia toksyny botulinowej lub fenolu/alkoholu stały się potężnymi narzędziami w poprawie objawowego leczenia dystonii ogniskowych²².