Orfadin to lek stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) oraz alkaptonurii (AKU). Działa poprzez hamowanie enzymu odpowiedzialnego za metabolizm tyrozyny, co zapobiega kumulacji toksycznych metabolitów. Lek jest dostępny w postaci kapsułek twardych, a jego dawka wynosi 2 mg nityzynonu na kapsułkę. Orfadin jest przeznaczony dla pacjentów w każdym wieku, a jego stosowanie powinno być ściśle monitorowane przez lekarza. W przypadku HT-1, leczenie powinno być prowadzone równocześnie z dietą ubogą w tyrozynę i fenyloalaninę. Regularne kontrole stężenia tyrozyny w osoczu są kluczowe dla skuteczności terapii.

