fbpx

Orfadin

Orfadin - ulotka informacyjna dla pacjenta

Leczenie pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży (we wszystkich grupach wiekowych) z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typ 1 (HT-1) równocześnie z dietą ograniczającą spożycie tyrozyny i fenyloalaniny.

1 kaps. zawiera 2 mg, 5 mg, 10 mg lub 20 mg nityzynonu.

Leczenie nityzynonem należy rozpocząć i prowadzić pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z HT-1. Leczenie pacjentów z wszystkimi genotypami choroby należy rozpoczynać jak najwcześniej w celu zwiększenia szansy przeżycia i uniknięcia powikłań obejmujących niewydolność wątroby, nowotwór wątroby i chorobę nerek. Podczas leczenia nityzynonem wymagane jest jednoczesne stosowanie diety ubogiej w fenyloalaninę i tyrozynę oraz monitorowanie aminokwasów w osoczu. Zalecana początkowa dawka leku dla dzieci i dorosłych wynosi 1 mg/kg mc./dobę podawane doustnie. Dawkę nityzynonu należy dostosować indywidualnie dla pacjenta. Zalecane jest podawanie dawki raz/dobę. Niemniej ze względu na ograniczone dane dotyczące pacjentów o mc. <20 kg, w tej populacji pacjentów zaleca się podzielenie całkowitej dawki dobowej na dwie porcje. Modyfikacja dawki. Podczas prowadzenia regularnej obserwacji należy kontrolować poziom bursztynyloacetonu w moczu, poziom α-fetoproteiny i monitorować wartości testów wątrobowych. Jeśli po upływie jednego m-ca od rozpoczęcia leczenia nityzynonem bursztynyloaceton jest nadal obecny w moczu, należy zwiększyć dawkę nityzynonu do 1,5 mg/kg mc./dobę. Po dokonaniu oceny wszystkich parametrów biochemicznych może okazać się konieczne zwiększenie dawki do 2 mg/kg mc./dobę. Jest to maks. dawka w przypadku wszystkich pacjentów. Jeśli odpowiedź biochemiczna jest zadowalająca, dawkę należy modyfikować jedynie w przypadku zwiększenia mc. Niemniej oprócz wykonywania powyższych testów na początku leczenia lub w przypadku pogorszenia może okazać się konieczna ściślejsza obserwacja wszystkich dostępnych parametrów biochemicznych (tj. poziom bursztynyloacetonu w osoczu, kwasu 5-aminolewulinowego (ALA) w moczu i aktywność syntazy porfobilinogenu (PBG) erytrocytów). Pacjenci z zaburzeniami nerek i wątroby. Nie ma szczególnych zaleceń dotyczących dawki leku u osób w podeszłym wieku lub pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby. Dzieci i młodzież. Zalecenia dotyczące dawki w mg/kg są takie same jak w przypadku pacjentów dorosłych. Niemniej ze względu na ograniczone dane dotyczące pacjentów o mc. <20 kg, w tej populacji pacjentów zaleca się podzielenie całkowitej dawki dobowej na dwie porcje.

Zaburzenie biochemiczne w dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) polega na braku hydrolazy fumaryloacetooctanu – końcowego enzymu na szlaku katabolicznym tyrozyny. Nityzynon jest konkurencyjnym inhibitorem dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu, enzymu, który poprzedza hydrolazę fumaryloacetooctanu w szlaku katabolicznym tyrozyny. Hamując normalny katabolizm tyrozyny u pacjentów z HT-1, nityzynon przeciwdziała kumulacji toksycznych półproduktów – maleiloacetooctanu i fumaryloacetooctanu. U pacjentów z HT-1 te półprodukty zostają zamienione na toksyczne metabolity bursztynyloaceton i bursztynyloacetooctan. Bursztynyloaceton hamuje szlak syntezy porfiryny prowadząc do kumulacji kwasu 5-aminolewulinowego.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Nie przeprowadzono udokumentowanych badań dotyczących interakcji nityzynonu z innymi lekami. Nityzynon jest metabolizowany in vitro przez CYP 3A4 i w związku z tym modyfikacja dawki może być konieczna w przypadku równoczesnego podawania nityzynonu z inhibitorami lub lekami indukującymi ten enzym. Na podstawie badań in vitro nie oczekuje się hamowania przez nityzynon metabolizmu, w którym pośredniczą CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 lub 3A4. Nie przeprowadzono udokumentowanych badań nad interakcją leku z pożywieniem z zastosowaniem kaps. twardych produktu. Tym niemniej nityzynon podawano wraz z jedzeniem podczas badań ustalających skuteczność i bezpieczeństwo leku. W związku z tym zaleca się, aby w przypadkach, gdy leczenie nityzynonem z zastosowaniem kaps. twardych produktu wdrożono podając lek z jedzeniem, stosować tę zasadę rutynowo.

Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania nityzynonu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Produktu nie stosować w okresie ciąży chyba, że stan kliniczny kobiety wymaga podawania nityzynonu. Nie wiadomo, czy nityzynon przenika do mleka ludzkiego. Badania prowadzone na zwierzętach wykazały niepożądane działania leku u młodych w okresie pourodzeniowym wywołane kontaktem z lekiem przez mleko. W związku z tym matki przyjmujące nityzynon nie mogą karmić piersią, ponieważ nie można wykluczyć zagrożenia dla karmionego piersią dziecka. Brak danych dotyczących wpływu nityzynonu na płodność.

Przypadkowe spożycie nityzynonu przez osobę na diecie bez ograniczenia podaży tyrozyny i fenyloalaniny spowoduje podwyższenie poziomu tyrozyny. Podwyższony poziom tyrozyny wiąże się z toksycznym wpływem na oczy, skórę i układ nerwowy. Ograniczenie podaży tyrozyny i fenyloalaniny w diecie powinno ograniczyć toksyczność związaną z tym rodzajem tyrozynemii. Brak dostępnych informacji o swoistym leczeniu w przypadku przedawkowania.

Orfadin - zamienniki

Artykuły warte przeczytania #leki.pl

Clostridium difficile przyczyną zakażeń wewnątrzszpitalnych
Coraz częściej pojawiają się doniesienia o wewnątrzszpitalnych zakażeniach bakterią Clostridium difficile. Szacuje się, że jest ona źródłem około 40% wszystkich wewnątrzszpitalnych zakażeń. Leczenie osób zakażonych Clostridium jest kosztowne, a zważywszy na mnogość hospitalizacji z powodu Covid-19, potencjalnie może wzrosnąć liczba pacjentów  zakażonych Clostridium. Ważnym celem jest więc edukacja personelu medycznego i pacjentów, jak ograniczyć jej zasięg.
Astma aspirynowa a leki przeciwbólowe
Aspiryna jest lekiem stosowanym już od przeszło stu lat, jednak dopiero w 1971 r. udało się opisać jej mechanizm działania. Odpowiada za działanie zapobiegające krzepnięciu krwi, przeciwbólowe oraz przeciwzapalne. Jest na tyle popularna, że wiele osób sięga po nią przy bólach głowy i w przeziębieniu.
Naszą misją jest przedstawienie pacjentom oraz specjalistom ochrony zdrowia pełnej, rzetelnej wiedzy o lekach i ich zastosowaniu. Wierzymy, że przyczynimy się tym do zwiększenia skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Serwis leki.pl jest prowadzony przez Fundację Healthcare Professionals.
Fundacja NIE jest powiązana z żadnym producentem czy dystrybutorem leków. Ewentualne finansowanie, które otrzymujemy od firm farmaceutycznych związane jest z prowadzoną w ich imieniu reklamą, która jako taka jest jednoznacznie oznaczona.

Serwis leki.pl NIE jest apteką (w tym internetową) i nie prowadzi bezpośrednio sprzedaży leków, suplementów diety i wyrobów medycznych. Jeśli chcesz kupić leki on-line zapoznaj się z naszym artykułem nt. Jak bezpiecznie kupować leki w internecie?
1
0
A jaka jest Twoja opinia? Dodaj komentarzx
()
x